O deputado federal Paulo Alexandre Barbosa (PSD-SP) apresentou o REQ 43/2026, na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência (CPD) da Câmara dos Deputados, para solicitar esclarecimentos ao Ministério da Saúde sobre a decisão de não incorporar a vosoritida ao Sistema Único de Saúde (SUS).

O medicamento é indicado para pacientes com acondroplasia, forma mais comum de nanismo desproporcional, a partir de seis meses de idade que ainda estão em fase de crescimento. 

A condição genética é considerada rara, com incidência estimada de um caso a cada 25 mil nascidos vivos. Ela afeta o desenvolvimento dos ossos e pode provocar, além da baixa estatura desproporcional, complicações clínicas e funcionais.

Estudo brasileiro publicado em 2022, realizado com 28 pacientes acompanhados em um hospital público de referência em genética médica no Ceará, identificou atrasos para sentar em 18% dos casos e para andar em 11%. A pesquisa também aponta problemas respiratórios, alterações na coluna e outras manifestações associadas à condição.

A não incorporação da vosoritida foi definida após avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Entre os pontos considerados estão incertezas sobre duração do tratamento, custo-efetividade e impacto orçamentário.

No requerimento, Paulo Alexandre apresenta 18 questionamentos e pede informações sobre as evidências científicas consideradas, número estimado de pacientes, custos do tratamento e possíveis negociações de preço ou alternativas para viabilizar o acesso ao medicamento.

“Não queremos substituir a avaliação técnica dos órgãos competentes, mas uma decisão com tamanho impacto na vida das pessoas precisa ser acompanhada de transparência. As famílias têm o direito de conhecer os critérios adotados e saber se todas as possibilidades de acesso ao tratamento foram devidamente avaliadas”, afirmou Paulo Alexandre.

O documento também solicita informações sobre os tratamentos hoje oferecidos pelo SUS, gastos com o fornecimento judicial da vosoritida e os critérios necessários para uma eventual nova avaliação do medicamento.